【和信醫院雙週刊339】CAR-T：待琢磨的治癌新秀
CAR-T有著老鷹的眼睛與獅子的力量，合在一起可以精準有效的殺死癌細胞。但技巧如何加強、劑量如何拿捏、副作用如何防止、抗藥性問題如何解決、應用範圍如何擴展…等等臨床實際問題仍有待琢磨!……
美國FDA最近連續核准了tisagenlecleucel (諾華藥廠Novartis商品名為Kymriah)與Axicabtagene ciloleucel (Kite Pharma)，前者用在25歲以下兒童及年輕人之復發或頑固型急性B淋巴細胞白血病。CAR-T核准使用的是，收集病人自體的白血球後，寄送至諾華藥廠在美國New Jersy的實驗室製作，而且因為療程複雜及潛在嚴重副作用，目前CAR-T的治療僅侷限在20家美國被特別認證的中心。FDA核准後，如果台灣病人要進行此項療法，就我所知，可經由自費恩慈方式，花費至少千萬新台幣起跳。
本院目前尚無病人進行此項療法，去年(2016)有位外院轉過來的復發型急性B淋巴細胞白血病兒童，曾要求希望進行此項療法，但當時FDA尚未核准，也沒有管道送他去美國進行CAR-T實驗療程，跟病人及家屬解釋各種療法的利弊得失後，病人選擇在本院進行非親屬造血幹細胞移植，也相當成功，目前仍持續緩解中，已回復正常生活！
實際上，FDA是根據第二期臨床試驗，63位病人有56(82.5%)位，在開始注射CAR-T三個月內達到完全緩解，長期效益仍有待進一步評估，而且技巧如何加強、劑量如何拿捏、副作用如何防止、抗藥性問題如何解決、應用範圍如何擴展……等等臨床實際問題仍有待琢磨！而且，目前CAR-T療法僅急性B淋巴細胞白血病獲FDA核准，雖然科學家們也正努力研發CAR-T療法應用在其他癌症上，但其成效有待進一步證實。
理論上，CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T Cells)可以說是融合基因治療與細胞治療技術的經典，chimeric說得好，就像古埃及的人面獅身，因為CAR-T有著老鷹的眼睛(表面有B細胞的抗體精準掃描癌細胞)與獅子的力量(內在有T細胞的強力殺戮能量)，合在一起可以精準有效的殺死癌細胞，實證上，也確實挽救了包括現代移植療法都失敗的急性B淋巴細胞白血病病人的生命，讓病人多了一線希望，說CAR-T是T細胞跑車當之無愧!
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作者／編者：陳榮隆醫師(小兒腫瘤科)
關鍵字：癌症治療
期數：339
出版日期：2017/11/01